尼洛替尼（达希纳）Tasigna (Nilotinib)可用于帕金森氏症患者治疗
达希纳（尼洛替尼）是美国FDA，中国食品药品监督管理局,欧盟药管局批准用于治疗白血病药物。最近，美国神经科学学会的年会上，华盛顿乔治敦大学医学中心的研究人员宣布，其发现尼洛替尼（nilotinib,TasignaA）能够改善帕金森氏症和路易体痴呆患者的认知、运动能力。目前该研究成果建立在小型I期临床试验背景下，毫无疑问这个临床试验结果还是相当振奋人心，给患者带来了资料的新希望。
达希纳（尼洛替尼）适应症
尼洛替尼（达希纳）由国际著名制药巨头瑞士洛华研发，并于2007年获得美国FDA批准上市，主要用于治疗治疗慢性粒细胞性白血病或者慢性髓性白血病（CML）。
达希纳有望成为首款治疗神经性衰退药物
乔治敦大学痴呆和帕金森症实验室Charbel Moussa博士及其同事进行临床试验后发现，尼洛替尼药物能够治疗神经衰退性疾病。
研究人员表示：该研究针对的尼洛替尼（达希纳），将有望作为第一个治疗药物，用于改善衰退性神经疾病患者的认知和运动技能，且改善程度与患者的病情轻重相关。但是，还需要后续临床试验进一步证实药物的真正效用，以及安全性。
尼洛替尼治疗帕金森氏症临床试验
一、临床试验过程
选取12位帕金森患者作为受试者，每天服用尼洛替尼150到300毫克（该剂量是治疗白血病的安全剂量）。共有11位患者坚持服用6个月疗程，其中有10位的病情得到显著改善。
二、生物标志物变化
帕金森症相关联的脑脊液（CSF）生物标志物包括α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺。已有研究证实随着帕金森病情恶化，α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42含量会降低，而Tau蛋白和P-Tau蛋白随着路易体老年痴呆这病情加重而增加。
对经过尼洛替尼治疗6个月的患者进行CSF标志物检查发现，α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白40/42和多巴胺显著增加，而Tau蛋白和P-Tau蛋白含量下降。
脊髓液中的Tau蛋白、P-Tau蛋白、α-突触核蛋白、β-淀粉样蛋白的变化表明大脑中的毒蛋白清除。该研究中并未与安慰剂或者其他药物用于对治疗帕金森病，所以结果还需要扩大样本量，并设置对照组。
三、药物安全性
该研究的主要目标是测试安全性。研究人员称用于治疗神经类衰退疾病的尼洛替尼剂量远远低于癌症治疗的机理，所以耐药性良好，且没有严重的副作用。
患者服用尼洛替尼，会促进多巴胺分泌增加。停止尼洛替尼治疗后，患者认知和运动机能减弱。此外，研究人员发现，该药物可以穿透血脑屏障，且效果优于多巴胺药物。
四、临床试验意义
该研究最瞩目的发现是：尼洛替尼对于认知、运动机能的改善。且帕金森病和痴呆症的初期接受该药物治疗，疗效会更显著。参与临床治疗的患者中，有一位患者治疗前一直坐着轮椅，治疗后能够自主走路；有三位患者能够说话、正常表达，改善了病患生活质量。
本贴相关图片：
